去氟扎科特地氟科特常用于过敏性疾病

美国马拉松制药有限公司研发的孤儿药去氟扎考特于2021年2月9日获得FDA批准：片剂(四种规格：6mg、18mg、30mg和36mg)和混悬剂(22.75mg/ml)，以去氟扎考特为活性成分，用于治疗5岁及以上杜氏肌营养不良症(DMD)。DMD是儿童致命的罕见病，因此Emflaza获得了孤儿药、优先审批、优先审批凭证等特殊待遇。

DMD是一种x连锁隐性遗传性肌病，由编码营养不良的基因突变引起。大约三分之一的病例是散发的，没有家族史，这是由基因突变引起的。出生时，患者正常，从1岁开始逐渐出现站立和行走困难。10岁时，他们不能走路，需要坐轮椅生活。患儿多卧床不起，并发痉挛、褥疮、肺炎，20岁前死亡。

去氮皮质激素是一种非常古老的糖皮质激素，其主要功能是肾上腺皮质功能减退、自身免疫性疾病、过敏性疾病和血液系统疾病等。经常用于过敏性疾病。它是继Exondys 51之后美国批准的第二种DMD药物。