乙酰唑酮去氮皮质激素是糖皮质激素的前体

杜氏肌营养不良症(DMD)是一种罕见且致命的遗传病，多发生于男性。去氮皮质激素是糖皮质激素的前体。长期以来，它在世界上许多国家被用来治疗糖尿病。从作用机制来看，它可以起到抗炎和免疫抑制的作用。但目前，我们仍然不知道为什么它能对DMD产生积极的影响。

在美国的早期临床试验中，研究人员招募了196名男性儿童。在为期52周的试验结束时，研究人员发现，使用0.9毫克/千克去氟扎科尔特的儿童的肌肉力量明显高于安慰剂组。然而，在1.2毫克/千克的高剂量组中没有观察到这一现象。在另一项临床试验中，招募了29名患者，持续了104周，在肌肉力量和其他指标方面，德法扎科特也比安慰剂组有几个优势。

目前，deflazacort已被FDA批准扩大应用范围，用于治疗2-5岁的Duchenne型肌营养不良患者。目前，标准的治疗方法是Emflaza一旦确诊。我们认为，当患者仍有大量肌肉块时，早期治疗有望给2岁及以上的患者带来最大的益处。