德法扎科特德氟科特有哪些优势群体？

目前，杜氏肌营养不良症(DMD)主要采用对症治疗。去氟扎科特(desflucote)是一种糖皮质激素类药物，生产厂家是PTC Therapeutics，2021年获批治疗DMD。最近，去氟扎科特被批准用于治疗2岁以上的儿童。

ICER使用证据评估矩阵比较强的松和去氟扎皮质激素的证据分类，但可供参考的随机试验样本数量少，时间有限。从肌力、运动功能、运动丧失、肺功能及不良事件(AE)等方面评价两组临床疗效的优劣。去氮皮质激素在改善肌肉功能方面优于泼尼松，但优势不明显，尤其是在改善肺功能方面。

本文以评估报告中的不良事件为例，从RCT的角度对泼尼松和去氟扎皮质激素进行比较和评估。大多数试验中收集的不良事件主要是轻度和中度的，每个试验中只有一例死亡。因不良事件终止泼尼松的病例比去氟扎皮质激素多，但没有统计学意义的研究报告。