氢化可的松治疗儿童肾上腺功能不全

时间：2021.07.19作者： 浏览次数：585

alkindi spray(氢化可的松)口服氢化可的松颗粒是一种速释型口服氢化可的松颗粒，室温下保质期为3年，无需冷藏。

2020年9月29日，伊顿制药宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Alkindi spray(氢化可的松)氢化可的松口服颗粒作为17岁以下肾上腺功能不全(AI)儿童的替代疗法。

alkin di spray是FDA批准的第一个也是唯一一个氢化可的松颗粒，专门用于治疗儿童AI。alkin di spray口服颗粒的批准得到了六项临床研究的支持，包括第一项也是唯一一项评估口服氢化可的松治疗8岁以下新生儿AI的介入性III期研究。

在获得alkin di spray批准之前，口服氢化可的松只是一种剂量为5mg及以上的片剂制剂，已获得FDA批准。许多儿科患者需要低剂量和精确滴定的灵活性。因此，护理人员必须切割或分割高标准氢化可的松片，以达到幼儿所需的低剂量，这可能导致剂量不准确。

alkin di spray采用商业上成熟的技术制造，具有0.5mg、1mg、2mg、5mg四种强度，将使临床医生能够根据每位患者的需求以及剂量和给药说明给予个体化的药物。alkin di spray预计将于2020年第四季度上市。

儿童肾上腺皮质功能不全(AI)是一种罕见的疾病，其特点是不能合成和释放氢化可的松(皮质醇)，有时甚至不能合成和释放醛固酮。这会导致雄激素过多(性发育异常、青春期提前、生长终止和身材矮小)。儿童最常见的人工智能形式是先天性肾上腺增生(CAH)，这是由遗传缺陷引起的。原发性或中枢性(二级和三级)AI患者的皮质醇水平不足。体内皮质醇的减少可能会导致致命的后果，比如肾上腺危象。为了生存，AI患者必须每天服用皮质醇。