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化疗药物HCC通常对抗肿瘤药物不敏感。此外，HCC患者常有肝炎、肝硬化等肝病背景，限制了化疗药物的疗效，而药物本身的毒性较为突出。因此，临床上很少使用全身化疗。
靶向药物
随着对HCC细胞分子生物学的深入了解，HCC发病机制的基础研究和临床研究均取得了重大进展。HCC的形成、进展和转移与多种细胞信号通路有关。针对HCC治疗的尝试主要集中在两条信号通路：血管内皮生长因子受体（-2、-3）和血小板衍生生长因子受体（PDGF）血管生成通路和RAS/RAF/MEK/ERK （肿瘤增殖）通路（图）。因此，阻断通过 Raf-1 的信号传导和 VEGF 的作用可能对 HCC 有治疗作用。
索拉非尼是一种针对 Raf 激酶的口服多靶点药物，已被美国 FDA 批准用于晚期 HCC。两项大型 III 期随机、对照、双盲研究（全球）研究和（亚太地区）研究的初步结果表明，索拉非尼显着延长了不同地区和人群晚期 HCC 患者的总生存期（OS）。) 和疾病进展时间 (TTP)，并且耐受性良好。
2008 年 NCCN 指南将索拉非尼列为晚期 HCC 患者的一线治疗。我国SFDA也已批准索拉非尼用于治疗不可切除的远处转移性HCC。
我们期待进一步的临床研究结果，索拉非尼与其他治疗方法（手术、介入、化疗和放疗等）联合应用是否能更多地造福于患者。
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