3种儿童白血病免疫治疗药物

免疫疗法是利用药物帮助患者的免疫系统识别和破坏癌细胞。几种类型的免疫疗法正在研究中，以对抗儿童白血病，有些现在正在使用。

嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法对于这种治疗，从儿童血液中取出称为T细胞的免疫细胞，在实验室中进行基因改变，使其表面具有特定的受体(称为嵌合抗原受体或CAR)。这些受体可以附着在白血病细胞的蛋白质上。然后T细胞在实验室中繁殖，并返回到儿童的血液中，在那里他们可以找到白血病细胞并攻击它们。

1.tisagelecleucel(Kymriah)

这是一种CAR T细胞疗法，针对的是一些白血病细胞上的CD19蛋白。它可用于治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)，这些儿童在治疗后复发或对治疗不再有反应。

对于这种治疗，在一个叫做白细胞分离的过程中，从儿童血液中去除T细胞。血液通过静脉注射管排出，并进入机器以去除T细胞。其余的血液随后返回体内。这通常需要几个小时，可能需要重复。然后这些细胞被冷冻并送到实验室，在那里它们被转化成CAR T细胞并繁殖。这个过程可能需要几个星期。

对于治疗本身，儿童通常会接受几天的化疗，以帮助他们准备身体。然后将CAR T细胞注入静脉。

在大多数接受过这种治疗的儿童中，白血病在治疗的几个月内无法再被发现，尽管尚不清楚这是否意味着他们已经治愈。

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单克隆抗体是人体免疫系统产生的蛋白质，有助于对抗感染。这些蛋白质的人工版本被称为单克隆抗体，可以被设计来攻击特定的目标，例如白血病细胞表面的蛋白质。

2.博纳图祖马

Blinatumomab是一种特殊的单克隆抗体，因为它可以同时附着在两种不同的蛋白质上。blinatumomab的一部分附着在存在于b细胞上的CD19蛋白上。另一部分是CD3，一种免疫细胞上的蛋白质，称为T细胞。通过与这两种蛋白质结合，这种药物将癌细胞和免疫细胞结合在一起，帮助免疫系统攻击癌细胞。

这种药物通常在化疗后用于治疗某些类型的B细胞急性淋巴细胞白血病。它在28天内以连续输注的形式静脉注射(iv)。休息2周后可以重复。由于在最初的几次给药中出现了一些严重的副作用，儿童通常需要在最初2个周期的至少前几天住院。

最常见的副作用是发热、头痛、手脚肿胀、恶心、震颤、皮疹、便秘和低血钾水平。它还会导致白细胞计数低，从而增加严重感染的风险。

这种药物还会引起神经系统问题，如癫痫发作、说话困难或口齿不清、昏厥、思维混乱和失去平衡。

有些孩子在输液过程中可能会有严重的反应(类似过敏反应)。症状包括头晕或眩晕(由于低血压)、头痛、恶心、发烧或发冷、气短和/或喘息。您的孩子将在每次输液前接受药物治疗，以帮助预防。

3.mylotarg(gemtuzumab ozogamicin)gemtuzumab

Gemtuzumab可以通过不同的方式用于治疗急性髓系白血病(AML)。Mylotarg是一种抗体药物缀合物(ADC)，含有能靶向CD33的单克隆抗体和与之相连的刺孢霉素。CD33是一种在髓系细胞表面表达的抗原，存在于90%的AML患者中。当Mylotarg与CD33抗原结合时，可以被细胞吸收，然后释放到癌细胞中杀死它们。

美国食品和药物管理局批准该药物用于治疗2岁以上CD33阳性急性髓系白血病患者，这些患者经历了复发或对初始治疗没有反应。值得一提的是，Mylotarg是第一个纳入儿童AML适应症的药物，也是目前唯一一种靶向CD33的AML治疗方法。

使用Mylotarg的常见副作用包括发热、恶心、感染、呕吐、出血和血小板水平下降。严重的副作用包括低血象、感染、肝损伤、肝静脉阻塞和严重出血。

其他类型的免疫疗法也在抗白血病的研究中。

进展|Mylotarg已获准在美国治疗1个月/新诊断/CD33阳性急性髓系白血病(AML)的儿科患者