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胰腺神经内分泌肿瘤是相对罕见的发生在胰腺激素分泌细胞中的癌症。
依维莫司是一种口服靶向疗法，通过抑制一种叫做雷帕霉素哺乳动物靶点(mTOR)的蛋白质来发挥作用。MTOR蛋白在调节癌细胞分裂和血管生长中起重要作用。依维莫司也用于治疗一些肾癌或室管膜下巨细胞星形细胞瘤患者(SEGA)。
一项帮助依维莫司批准PNET的研究涉及410名晚期、低度或中度胰腺神经内分泌肿瘤患者。一半的患者用阿非尼托治疗，一半用安慰剂治疗。
使用依维莫司治疗的患者的无进展生存期为11个月，使用安慰剂治疗的患者的无进展生存期为4.6个月。
依维莫司最常见的副作用是口腔炎、皮疹、腹泻、疲劳、肿胀、腹痛、恶心、发烧和头痛。
依维莫司组死亡7例，安慰剂组死亡1例。
依维莫司被批准用于治疗不能手术切除的局部晚期或转移性疾病患者的进行性(恶化)PNET。尚未确定依维莫司对类癌患者的安全性和有效性。
依维莫司药物详情
依维莫司在何时被授予孤儿药称号
每天服用一次依维莫司，可防止某些蛋白mTOR激酶活性失控，在TSC患者各种非癌性肿瘤的发生发展中起重要作用。
格兰马克(印度)生产的依维莫司仿制品性价比最高。国产依维莫司每月9000多元，而仿制版在印度第一药店(格兰马克印度)只需900元一盒。在疗效没有差异的情况下，患者通常会购买仿制版的依维莫司。
TSC是一种罕见的遗传性疾病，可导致脑、肾等重要器官各种非癌性肿瘤的生长。在美国，它影响多达40，000名患者，估计70%至80%患有肾病。
TSC通常会导致双肾多发肿瘤。随着肿瘤大小的增加，它们会压迫正常的肾脏组织，导致肾衰竭和出血。
2009年，美国食品和药物管理局授予依维莫司孤儿药称号，用于治疗肾血管平滑肌脂肪瘤和促甲状腺素样细胞癌患者的某种类型的脑肿瘤，这种肿瘤被称为表皮下巨细胞星形细胞瘤(SEGA)。在美国，一种用于治疗影响不到20万患者的疾病或障碍的药物被指定为孤儿，根据支持数据，该药物显示出对该疾病有希望的治疗前景。
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