索拉非尼-ITD阳性AML患者allo-HSCT后应用研究

索拉非尼（）是拜耳公司研发的口服多靶点、多激酶抑制剂，可通过抑制血管内皮生长因子受体（）和血小板衍生生长因子受体（）来阻断肿瘤血管生成，并能抑制肿瘤细胞的增殖。通过阻断Raf/MEK/ERK信号通路，从而发挥双重抑制和多靶点阻断的抗癌作用。

索拉非尼于 2005 年 12 月以商品名获得 FDA 批准用于治疗肾癌。2006 年 9 月，NMPA 批准索拉非尼用于治疗肾癌，商品名为 。从那时起，索拉非尼已被批准用于治疗肝细胞癌、局部晚期或转移性放射性碘（RAI）难治性分化型甲状腺癌。还有一点值得一提的是，拜耳在中国布局了索拉非尼的化合物、晶型、制剂、制备方法等专利，其中化合物专利.8在中国于2020年1月到期；晶型专利CN2.0有效期至2025年9月；制备专利CN2.1有效期至2026年2月。

为探讨索拉非尼预防FLT3-ITD阳性AML患者allo-HSCT后白血病复发的疗效和安全性，我们与北京大学血液学研究所、中南大学湘雅医院血液科、南方医科大学珠江医院血液科; 在多家医疗机构开展了一项前瞻性、开放标签、多中心、3 期随机对照研究。该研究在中国 7 家医院进行，符合条件的患者年龄在 18-60 岁，临床研究时间为 2015 年 6 月 20 日至 2018 年 7 月 21 日。202 名患者随机分配：索拉非尼维持组（n=100）或对照组（n=102）），移植后中位随访时间为21.3个月（IQR 15.0～3<

疗效方面：索拉非尼组1年累积复发率7.0%（95%CI为3.1～13.1），对照组为2 4.5%(16.6～33.2）(HR=0.25,95%CI 0.11 ～0.57；p=0.0010）。

安全性：移植后 210 天内最常见的 3 级和 4 级不良事件是感染（索拉非尼：25/100 [25%] vs 对照：24/102 [24%]）、急性移植物抗宿主病（23% 21%）、慢性移植物抗宿主病（18% 对 17%）和血液学毒性（15% 对 7%）。研究中没有发生与治疗相关的死亡。

FLT3-ITD 阳性 AML 患者接受 allo-HSCT 后接受索拉非尼维持治疗的 1 年和 2 年白血病复发率仅为 7.0% 和 11.9%，而2年总生存率高达82.1%，患者在索拉非尼维持治疗期间耐受性良好。本研究为包括索拉非尼在内的泛TKI联合allo-HSCT治疗的有效临床应用提供重要的理论和实践依据。如有需要，请咨询康美星海外医疗医疗顾问：或扫码加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击扩大阅读：索拉非尼/多吉美()能否联合标准化疗治疗急性髓系白血病？