米多司桃林对系统性肥大细胞增多症有什么影响？

时间：2022.06.01作者： 浏览次数：338

　　米哚妥林 (Rydapt)是25年来 AML首款新药，也是第一款与化疗联用治疗AML的靶向药物。米哚妥林在分子靶向治疗AML方面处于领先水平，可靶向于多种酪氨酸激酶活性的受体，包括FLT3和 KIT.米哚妥林与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。

　　米哚妥林的整个治疗流程起始于对患者的系统性划分，结合FDA批准的伴随诊断手段，首先确定患者的基因特征是否满足米哚妥林的适应范围，然后再对患者进行治疗，这与传统化疗有相当大的区别。2017年4月，该药还获批了一种罕见病——系统性肥大细胞增多症，该疾病的主要特征是大量肥大细胞聚集在人体器官中。

　　2017年获批的米哚妥林是首个可用于治疗ASM、SM-AHN或MCL成年患者的药物，它的获批基于两个单臂多中心开放性试验，包括II期研究(CPKC412D2201)。米哚妥林的疗效是建立在确认完全缓解(CR)的基础上，加上六周期标准治疗的不完全缓解(ICR) (n=89)，该分析表明整体响应率为21% (95% CI,13，31)。疗效也经由2013IWG-MRT-ECNM共识标准进行了事后分析(N=115)，此评估估计完全缓解或部分缓解率为17% (95% CI,10，25)。最常见的3级或以上的不良反应(发病率大于或等于5%)，为疲劳，败血症，胃肠道出血，肺炎，腹泻，发热性中性粒细胞减少，水肿，呼吸困难，恶心，呕吐，腹痛和肾功能不全。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！