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托法替尼是一种贾纳斯酪氨酸激酶（JAK）的抑制剂。JAK通过细胞膜上的细胞因子或生长因子受体相互作用产生信号，从而影响造血和免疫细胞的功能。托法替尼可以调节JAK的信号通路，阻止后续生理过程的磷酸化和活化，从而抑制免疫细胞的过度活化。
对于常规抗风湿药物无效的类风湿性关节炎患者，6个月ACR20（美国风湿学会20%缓解率）比率达到了69%。ACR70（美国风湿学会70%缓解率）也有22%。而安慰剂已经无法继续评价，因为患者病情已经严重恶化。对于甲氨蝶呤无效的患者，托法替尼加甲氨蝶呤的组合治疗，6个月ACR20达到了50%，是安慰剂的一倍。ACR70也有14%。对于TNF-α抗体，例如修美乐（阿达木单抗），类克（英夫利昔单抗），恩利（依那西普）无效的患者，托法替尼加甲氨蝶呤的治疗组合6个月ACR20高达51%，ACR70高达16%，这个数据是非常了不起的。可以说在类风湿关节炎上，托法替尼的治疗效果无以伦比，连阿达木单抗这样的重磅炸弹生物制品的效果也不及托法替尼。
对于常规抗风湿药无效的银屑病关节炎患者，治疗三个月ACR20有50%，ACR70也有17%。而对于TNF-α抗体无效的患者，治疗效果居然跟没有使用过TNF-α抗体的效果差不多，这个数据也是非常耀眼的。
对于溃疡性结肠炎，托法替尼无论从52周的疾病缓解率，粘膜内窥镜的评价缓解率和无激素使用缓解率来说，对于未使用TNF-α抗体的患者来说，托法替尼的效果远远高于安慰剂，而对于TNF-α抗体无效的患者，托法替尼的效果也至少在安慰剂的两倍以上，因此效果也是相当好。
托法替尼的主要副作用有脱水，失眠，咳嗽，腹痛，恶心，呕吐，皮疹，疲劳，白细胞减少， 肝功能升高，血脂升高等，一般都可以承受。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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