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晚期甲状腺髓样癌(MTC)和放射性碘难治分化型甲状腺癌(DTC)缺乏有效系统治疗方式。随着精准医学的发展,研究发现RET基因变异是甲状腺癌的重要驱动基因,而高效单靶点RET抑制剂帕拉西替尼的出现为RET基因变异晚期甲状腺癌患者的治疗带来突破。全球ARROW研究显示帕拉西替尼治疗RET融合和突变甲状腺癌患者疗效优异,安全性良好,中国队列分析结果表明具有和全球人群一致的疗效和安全性数据。2022年3月8日,帕拉西替尼获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于RET变异MTC和DTC患者的治疗,标志着我国患者终于迎来这一高效安全的精准药物。
既往多激酶抑制剂(MKI)是晚期甲状腺癌的标准治疗。尽管MKI取得了一定疗效,但是靶点缺乏选择性。而精准靶向药物帕拉西替尼的出现推动晚期甲状腺癌的治疗进入全新阶段。单靶点高选择性帕拉西替尼的获批是非常振奋人心的消息。帕拉西替尼靶点选择更为精准,疗效更加确定,同时不良反应更小,其获批加强了整个甲状腺癌的治疗战线,满足了甲状腺癌患者高效低毒的治疗需求。帕拉西替尼的ARROW研究显示出优异的临床疗效,无论初治还是经治患者的疗效均令人欣喜。帕拉西替尼最常见的不良反应是贫血、肌肉酸痛和便秘,大多为1~2级,3~4级不良反应主要是高血压中和中性粒细胞减少,易于处理。卓越的疗效和安全性支持了帕拉西替尼在国内的迅速获批,表明国家对甲状腺癌及其有效治疗新药的高度重视。适应证的获批为晚期甲状腺癌患者带来了福音。
甲状腺癌的治疗从过去的单纯手术治疗,发展到内分泌治疗和核素治疗,又发展到靶向治疗,而且靶向治疗也在不断发展,从多靶点抑制逐渐过渡到单靶点高选择药物,这是甲状腺癌治疗不断进步的体现,代表了非常大的跨越,标志着甲状腺癌的分子靶向治疗进入了崭新的第二阶段。同时,作为国内第一个高选择性RET抑制剂,帕拉西替尼也推动了甲状腺癌精准检测的进展。精准把握,疗效卓越,安全性高,期待帕拉西替尼惠及更多RET基因异常晚期甲状腺癌患者。并期待未来有更多这样的优质药物出现,为患者带来新的治疗希望。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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