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胆管癌靶向治疗是晚期失去手术机会的患者的新选择,随着下一代基因测序技术的发展及一些新兴靶点的发掘,靶向治疗逐渐成为胆管癌治疗的热点。并且有近40%的患者存在潜在的可靶向性的基因突变,靶向治疗能够为胆管癌患者带来临床获益。一款IDH1抑制剂依维替尼被引进国内,用于治疗IDH1突变的胆管癌患者。
IDH1/2(异柠檬酸脱氢酶1/2)是人类癌症中代谢基因发生突变频率最高的,它会干扰细胞新陈代谢和表观遗传调控,从而促进肿瘤发生。胆管癌中,有20%的患者都携带IDH1突变,该突变会使患者的预后相对较差。依维替尼是针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂,被批准用于治疗先前已接受过治疗、IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌(CCA)成人患者。在此之前,IDH1基因突变胆管癌没有系统疗法,所以说,依维替尼是第一个也是唯一一个被批准用于先前接受过治疗的IDH1突变胆管癌患者的靶向疗法。
ClarIDHy试验是唯一一个针对先前治疗过的IDH1突变胆管癌患者开展的全球3期随机试验,纳入该试验的患者都是曾经接受过1或2种系统疗法后又出现疾病进展的IDH1突变胆管癌患者。一共有187名患者参与了该研究,有126名患者被随机分到了依维替尼组,另外61名患者被随机分到安慰剂组,研究结果显示,依维替尼组的无进展生存期得到了显著的改善,达到了2.7个月,安慰剂组仅有1.4个月,从中位总生存期来看,依维替尼治疗组达到了10.3个月,安慰剂组仅达到7.5个月。除此之外,接受依维替尼治疗的患者在6个月和12个月时估计的无进展生存率分别为32%和22%,优于安慰剂组。可以看出依维替尼治疗IDH1基因突变胆管癌的效果还是非常良好的。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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