米多司桃林治疗急性髓系白血病的疗效和安全性如何？

时间：2022.06.05作者： 浏览次数：256

米哚妥林(Rydapt/midostaurin)中的活性物质米哚妥林(midostaurin)是一种激酶抑制剂，可以阻断几种促进细胞生长的酶，以此达到治疗的效果。米哚妥林能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林还能起到诱导细胞凋亡的作用。此外，米哚妥林也能够抑制KIT信号通路、抑制组胺释放，诱导肥大细胞凋亡。

　　一项临床试验证实了米哚妥林治疗急性髓性白血病（AML）患者的安全性和有效性，该试验共纳入717位既往未接受过治疗的AML患者。研究发现接受米哚妥林联合化疗的患者比仅接受化疗的患者生存期更长。另外，接受米哚妥林联合化疗的患者，其无并发症中位生存期为8.2个月（此处并发症定义为：治疗开始后60天内无法达到完全缓解、疾病进展或患者死亡），相对应的，仅接受化疗的患者的无并发症中位生存期为3个月。

　　另一项研究证实了米哚妥林治疗晚期系统性肥大细胞增多症（SM）患者的安全性和有效性。该研究纳入了116位复发或进展的系统性肥大细胞增多症（SM）成人患者，入组患者既往未接受任何治疗，或接受过1-2种治疗方案。接受米哚妥林治疗后，89位患者的缓解状况可以进行评估。在这89位患者中，21％的患者在6个治疗周期内达到完全缓解（CR）或部分缓解（iCR），并且该疗效持续时间的估算中位数为35.4个月（范围：6.6 +, 65.8 +）。达到缓解或部分缓解所需的中位时间为0.5个月（范围：0.1, 3.0）。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！