慢性粒细胞白血病儿童新希望——达沙替尼

时间：2021.10.31作者： 浏览次数：320

达沙替尼是费城染色体和SRC基因突变的酪氨酸激酶抑制剂。主要用于伊马替尼治疗晚期慢性髓系白血病和费城染色体阳性急性髓系白血病(Ph ALL)患者。在这项针对儿童慢性粒细胞白血病的前瞻性、第二阶段、非随机、开放标签临床试验中，结果显示达沙替尼是一种安全有效的治疗儿童慢性粒细胞白血病的药物。年轻人(20岁)慢粒的发病率约占白血病的5%，占所有恶性肿瘤的1%。虽然发病率不高，但年轻人群的慢性粒细胞白血病患者比老年人群有更多的侵袭性疾病特征，包括中位白细胞计数较高、脾脏较大、外周血细胞计数较高、血红蛋白水平较低。目前，伊马替尼是儿童慢粒-慢性胰腺炎的一线标准治疗药物。然而，多达25%-29%的患者因反应不良或毒性反应而停止治疗。同时，尚未批准对伊马替尼耐药/不耐受慢粒-慢性胰腺炎的儿童进行治疗。

达沙替尼是第二代TKI。其片剂配方已被批准用于治疗患有慢性粒细胞白血病和慢性胰腺炎的儿童患者。达沙替尼在儿科患者中的剂量和安全性先前已在一期临床试验中确定。在这项研究中，进行了一项第二阶段前瞻性试验，以进一步评估达沙替尼片和口服混悬剂(全氟辛烷磺酸)粉在慢性粒细胞白血病-慢性胰腺炎儿童中的安全性和有效性。

在最大的儿童慢性粒细胞白血病前瞻性临床试验中，达沙替尼已被证明是治疗儿童慢性粒细胞白血病的一种安全有效的药物。基于该系列的第一阶段和第二阶段的结果，美国美国食品药品监督管理局在2017年底批准达沙替尼治疗儿童慢性髓系白血病。虽然儿童慢性粒细胞白血病的发病率极低，但年轻患者的发病率高于成年人。到目前为止，对于儿童慢粒仍然缺乏有效的治疗方法。食品药品监督管理局的批准扩大了达沙替尼的适应症，给这些患者及其家属带来了新的希望。