依库珠单抗在临床上用于治疗罕见血液疾病的儿童

依库珠单抗是一种单克隆抗体，通过与补体蛋白 C5 结合来抑制末端补体成分 C5a 和膜攻击复合物 C5b-9 的产生。在 aHUS 患者中，预防 C5a 和末端补体复合物的形成可抑制补体介导的微血栓形成性微血管病。

依库珠单抗于 2007 年首次获得美国食品和药物管理局的批准。该药物被批准用于减少患有称为阵发性睡眠性血红蛋白尿症的罕见血液疾病的成人和患有罕见疾病的成人和儿童的红细胞破坏，这种疾病会导致异常的血块。形成于肾脏小血管（非典型溶血性尿毒症综合征，抑制补体介导的血栓性微血管病），用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人重症肌无力。

依库珠单抗在临床上用于治疗两种罕见的血液疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)。其安全性和有效性在两项针对 37 名成人和青少年 aHUS 患者的单臂试验和一项针对 19 名儿童患者和 11 名成人 aHUS 患者的回顾性研究中得到证实。服用依库珠单抗的患者的肾功能得到改善，包括消除了一些用血浆治疗对 aHUS 无反应的患者进行透析的需要。患者还表现出血小板计数和其他与 aHUS 疾病活动相关的血液参数的改善。 aHUS患者较常见的不良反应包括高血压、腹泻、头痛、贫血、呕吐、恶心、呼吸道和泌尿道感染以及白细胞减少。

2014年，欧盟委员会（EC）授予孤儿药地位（drug，ODD），是第一个末端补体抑制重症肌无力（，MG）剂量的药物。 2019 年，美国食品和药物管理局批准依库珠单抗 ( ) 静脉注射用于治疗抗水通道蛋白 4 (AQP4） 抗体阳性) 成人患者的视神经索炎症 ( )。是 中枢神经系统自身免疫性疾病，主要影响视神经和脊髓。

一项针对 143 名抗 AQP4 抗体（抗 AQP4 阳性）患者的临床研究证实了依库珠单抗治疗的疗效，这些患者被随机分配接受依库珠单抗治疗或安慰剂治疗。与安慰剂治疗相比，该研究表明，在为期 48 周的试验过程中，依库珠单抗治疗可将复发次数减少 94%。 还减少了住院治疗的需要以及使用皮质类固醇和血浆置换治疗急性加重的需要。如有需要，请咨询康美星海外医疗医疗顾问：或扫码加下方微信，我们将竭诚为您服务！