MidoridolineRydapt为急性髓系白血病患者带来更多治疗选择？

　　FDA批准Rydapt (midostaurin，米哚妥林)用于急性髓性白血病(Acute myeloid leukemia, AML)的治疗，这是多年来首个获批的治疗AML的新药，Rydapt 被认为开创了靶向治疗恶性血液和骨髓瘤的新时代。米哚妥林Rydapt由诺华开发，用于治疗FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)阳性突变的AML新增患者。在AML的靶向治疗上，米哚妥林是众多候选药物的领跑者。FLT3配体(FL)与FLT3受体结合，FLT3受体二聚化，信号向下游传导，抑制肿瘤细胞凋亡，并刺激肿瘤细胞增殖和分化。米哚妥林与FLT3配体(FL)竞争性结合FLT3受体，从而阻断该信号通路。

　　AML新的治疗需求是极为迫切的。AML是一种侵袭性的癌症，主要在60岁以上的老年人群中发病，表现为失控的肥大细胞增殖和扩散。肥大细胞能导致器官损伤以及严重的瘙痒症状。AML并不是一种常见的癌症，但预后不良。

　　事实上，米哚妥林Rydapt也只能带来适量的临床受益，在一项由717名患者参与的III期临床试验中，米哚妥林+化疗组中，59%的患者最终接受了造血干细胞移植，而化疗组这一比例为55%；但米哚妥林+化疗组的死亡风险较化疗组下降了23%，这也是Rydapt获批的关键支撑证据。与对照组的3.0个月生存期相比，米哚妥林Rydapt使生存期延长至8.2个月。Levis介绍道，从存活曲线来看，米哚妥林Rydapt的临床效益主要集中在治疗的早期阶段。

　　另外，在临床试验中，Rydapt的疗效与FLT3的突变类型并无相关性。最常见的突变类型是ITD，它可以持续地激活FLT3，并导致预后不良；较少见的是FLT3激酶活性位点区(TKD)突变，在米哚妥林Rydapt的III期临床试验中，78%的患者是FLT3-ITD突变，28%的患者为FLT3-TKD突变。在ITD患者试验组，48%为低等位基因频率，30%为高等位基因频率。

　　米哚妥林Rydapt的上市打破了这种“平静”，它拉开了AML新靶点药物的上市的序幕，为AML的治疗提供更多的选择余地。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问米哚妥林