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威托克已被美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准加速使用阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷治疗新诊断的75岁或以上急性髓系白血病患者,或无法接受强化诱导化疗的患者。
Vitox是一种精准的抗癌药物,旨在选择性结合和抑制B细胞淋巴瘤2(BCL-2)蛋白。在一些血液癌症中,BCL-2积累并阻止癌细胞死亡或自我毁灭,这一过程被称为凋亡。威托克阻断BCL-2蛋白,努力恢复细胞凋亡过程。
每年约有2万人被诊断为急性髓系白血病。它是所有急性白血病中存活率最低的侵袭性白血病。AML可以阻止某些免疫细胞正常发育,使其处于不成熟阶段。这些癌细胞被称为“胚胎细胞”,不能像预期的那样抵抗感染,在体内迅速积累。这会挤掉其他血细胞,使其无法执行基本功能。
使用目前可用的治疗方法,大约27%的急性髓系白血病患者可以存活5年或更长时间。大多数患者会在确诊后三年内复发。确诊为AML的老年患者情况更为糟糕。60岁以上的老年人只有约三分之一能耐受强化化疗,达到最佳治疗效果。
根据一项分阶段增加剂量的临床试验结果,Vitox联合化疗对高危儿童急性髓系白血病患者的完全缓解率达到70%。2017年7月1日至2019年7月2日期间,共有136名年龄小于22岁的患者参与了第一阶段的剂量增加研究,并接受Vitox联合大剂量化疗以确定最佳剂量。第一个周期后,24名患者(69%)完全缓解。在按推荐剂量治疗的20名患者中,14名患者(70%)完全缓解,其中2名部分缓解。
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