AbolALPELISIB可以治疗2岁以上PIK3CA相关的过度生长谱疾病？

时间：2022.07.22作者： 浏览次数：224

　　Vijoice（alpelisib）阿博利布是一种激酶抑制剂，可治疗PIK3CA相关过度生长谱（PROS）成人和儿童中PIK3CA突变效应引起的罕见过度生长疾病。阿博利布通过抑制PI3K通路发挥作用，主要是PI3Kα亚型。阿博利布是美国FDA批准的首个治疗PROS病症的药物，尚未在美国以外地区获批使用。PROS(PIK3CA-RelatedOvergrowthSpectrum)泛指因PIK3CA基因突变所致病谱系，特征为血管、淋巴系统和其他组织非典型过度生长和异常，估计影响14人/100万人。

　　2022年04月06日（巴塞尔），诺华（Novartis）宣布，美国FDA加速批准Vijoice（alpelisib）阿博利布用于需要接受系统治疗的、患有严重表现的PIK3CA相关过度生长谱系（PROS）成人和2岁及以上儿童患者。阿博利布是美国FDA批准的第1个PROS治疗药物，针对特定患者的PROS病的根本原因。

　　美国FDA的批准基于EPIK-P1的真实世界证据，EPIK-P1是一项回顾性图表审查研究，研究显示接受阿博利布治疗的患者出现了靶病灶体积减小和PROS相关症状和表现的改善。在第24周进行的主要终点分析显示，27%的患者（10/37）达到经证实的治疗缓解，定义为PROS靶病灶体积总和减少20%或以上。在基线和第24周进行影像学检查的患者中，近四分之三（74%，23/31）显示靶病灶体积有所缩小，平均缩小13.7%，在主要分析时无患者发生疾病进展。

　　此外，在第24周，研究者观察到患者的疼痛（90%，20/22）、疲乏（76%，32/42）、血管畸形（79%，30/38）、肢体不对称（69%，20/29）和弥散性血管内凝血（55%，16/29）改善。在研究人群（n=57）中报告基线和第24.2周症状的患者亚组中观察到这些改善。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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