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2020年8月29日，Oncopeptides宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予马法兰（melphalan flufenamide）优先审评资格，联合地塞米松（dexamethasone）治疗三重难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。三重难治是指患者至少对一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂、一种抗CD38单抗治疗无效。根据PDUFA日期，FDA预计在2021年2月28日之前对该申请做出回复。
多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，目前仍无法治愈。依照异常增殖的免疫球蛋白类型分为：IgG型、IgA型、IgD型、IgM型、IgE型、轻链型、双克隆型以及不分泌型。进一步可根据轻链类型分为κ型和λ型。MM属于恶性肿瘤，多发于老年，随着中国老龄人口的逐年增加，本病发病率已达到2/10万左右。
氨肽酶在肿瘤细胞中过表达，在晚期癌症和高突变负荷的肿瘤中更明显。马法兰是一种“first-in-class”肽-药物偶联物（PDC），可靶向氨肽酶。由于其高度亲脂性，马法兰可被骨髓瘤细胞迅速摄取，并立即被肽酶水解，将包埋的亲水性烷化剂快速释放进肿瘤细胞。
在体外，由于细胞内烷化剂浓度的增加，马法兰在骨髓瘤细胞中的效力是烷化剂有效负荷的50倍。对包括烷化剂在内的其他治疗耐药的骨髓瘤细胞系，马法兰仍可显示细胞毒活性，临床前研究中已证实其对DNA修复诱导和血管生成的抑制作用。
此次优先审评资格的授予，是基于一项关键性2期研究HORIZON的结果，在既往接受过大量治疗（heavily pretreated）的复发难治性多发性骨髓瘤患者中，马法兰+地塞米松显示出良好疗效和安全性特征。
Oncopeptides首席执行官Marty J Duvall先生说："这是一个非常令人兴奋的消息，它是公司的一个重要里程碑，也是马法兰开发用于治疗多发性骨髓瘤患者的重要一步。”如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：马法兰(MELPHALAN)治疗多发性骨髓瘤的临床研究效果如何？
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