维奈托克主要用于治疗，venetoclax维奈托克效果

时间：2022.08.07作者： 浏览次数：229

维纳托克(venetoclax)由美国艾伯维公司(Abb Vie Inc)和瑞士罗氏公司(Roche Group)旗下的基因泰克(Genentech)公司合作研发，是第一个靶向B细胞淋巴瘤因子2(BCL-2)的选择性抑制药。2015年1月16日获得美国食品药品管理局(FDA)批准上市。

　　原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575被美国FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗CLL.这是APG-2575获得的第二个由FDA授予的孤儿药资格认定。今年7月，FDA授予APG-2575首个孤儿药资格认定，用于治疗华氏巨球蛋白血症(WM)。

　　“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

　　自1983年以来，美国通过《孤儿药法案》的实施，给予企业相关政策扶持，以鼓励罕见病药品的研发。本次APG-2575获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是批准上市后可获得美国市场7年独占权。

　　除此之外，靶向药维纳托克（Venetoclax）已在全球50多个国家/地区上市，被批准用于治疗：成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)；成人急性髓系白血病(AML)。维纳托克又名维奈妥拉、维奈克拉，是全球首款BCL-2（B淋巴细胞瘤-2基因）抑制剂。维纳托克是由艾伯维和基因泰克共同研发BCL-2抑制剂。维纳托克通过选择性抑制BCL-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制（细胞凋亡），从而杀死肿瘤。