Ruxolitinib治疗原发性骨髓纤维化的剂量调整和长期经验

　　骨髓纤维化为骨髓增生性肿瘤，其进展表现为不断纤维化的骨髓组织、贫血和脾肿大，伴有严重的全身症状疲劳、盗汗和骨痛等。芦可替尼作为JAK抑制剂，被批准用于中危或高危的骨髓纤维化患者的治疗。有一例真实案例：患者男，63岁，因“脾大”在外院就诊。诊断为骨髓纤维化，口服康力龙、泼尼松治疗1年余，后因激素相关血糖升高停用。2021年8月因肺部感染住院治疗，LDH升高，且诊断为原发性骨髓纤维化。出院后于2021年9月开始口服芦可替尼。

　　芦可替尼作为JAK抑制剂，被批准用于中危或者高危骨髓纤维化患者的治疗。《原发性骨髓纤维化诊断与治疗中国指南》指出，芦可替尼可作为有脾肿大的 IPSS/DIPSS/DIPSS-Plus中危-2和高危患者的一线治疗。本例患者具有脾肿大的症状，风险评估为DIPSS高危，因此使用芦可替尼进行治疗。

　　在选择芦可替尼的起始剂量时，主要依据患者的血小板计数水平，治疗前PLT＞200 ×109/L患者的推荐起始剂量为20 mg每日2次，PLT（100～200）×109/L患者的推荐起始剂量为15mg每日2次，PLT（50～＜100）×109/L患者的推荐起始剂量为5mg每日2 次。综合患者的指标以及身体状况，予患者每日两次、每次10mg芦可替尼的起始剂量。

　　患者在使用芦可替尼的前两个月，血小板计数水平出现明显的下降。在芦可替尼的治疗过程中，血小板减少的主要处理方法是依据血小板计数水平调整芦可替尼用量。对患者调调整剂量后，患者的血小板计数水平有所缓解。

　　芦可替尼治疗的起始两个月，患者的脾脏大小从未服用芦可替尼前的长28.6cm,宽9.6cm缩小到长22.5cm,宽8.2cm,显著缩小了患者脾脏的大小。在之后服药的21个月，患者的脾脏大小得到了良好的控制，未出现增大。脾脏大小迅速反弹到长27.1cm、宽9.8cm,有可能与患者对芦可替尼的耐药有关。

　　芦可替尼在大多数骨髓纤维化患者中显示出良好的缩脾和体质性症状改善效果，可以显著延长患者的生存期，延缓或者逆转骨髓纤维化进程。但有部分患者对芦可替尼的反应不佳或者耐药，体现在缩脾疗效丧失、脾脏增大或者疾病进展，这时需要考虑停用芦可替尼。但是在目前缺乏替代性JAK2抑制剂的情况下，再次使用芦可替尼是一种简单可行的选择，特别是在不耐受的患者中。

　　在回顾性研究RUX-MF进行的二次分析中，重启芦可替尼治疗组的中位生存时间为41.1个月，显著长于永久停用芦可替尼组的23.7个月，患者的生存期得到了延长并且不少的患者在再次使用芦可替尼后缩脾和症状改善。在最近一次的随访中，患者的血小板指标有所下降，治疗效果的并不明显可能和患者的身体状况有关，有待进一步的诊治。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：芦可替尼/鲁索替尼(RUXOLITINIB)开启白癜风治疗新时代

　　更多药品详情请访问 芦可替尼