Venetoclax是首个针对bcl2的血液病新药。

　　目前血液病如老年髓系白血病AML、慢性淋巴细胞白血病cll已经上市了一系列新药，

如btk抑制剂，CD33吉妥单抗，米哚妥林等，虽然不能达到临床治愈，但是维持缓解可以提高患者生存质量，将肿瘤变成慢性病，达到带病存的目的，让更多的患者获益。BCL2靶点一直都是科学家关注的靶点，2016年，美国FDA批准艾伯维公司的venetoclax治疗17P缺失的难治复发慢性淋巴细胞白血病。Venetoclax（维纳妥拉）是首个针对BCL-2通路的first-Class的新药，与细胞凋亡相关的BCL-2正式进入临床应用。BCL-2全名是Bcell lymphoma 2（B细胞淋巴瘤-2），BCL-2基因家族成员有20种，参与调节细胞内凋亡，平衡细胞生存和死亡。Venetoclax使得凋亡通路成为癌症治疗的靶点，在白血病，骨髓瘤和淋巴瘤中均有应用

前景并正在开发。

　　　　适应症:急性髓性白血病：治疗新诊断的急性髓性白血病（与阿扎胞苷，地西他滨或低剂量阿糖胞苷联合）治疗≥75岁的患者，或合并症患者，禁止使用强化诱导化疗。慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤：治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的成年患者，有或没有17p缺失，至少接受过一次治疗。　　　　禁忌:由于可能增加肿瘤溶解综合征的风险，因此在慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL / SLL）患者的起始和加速阶段同时使用强CYP3A抑制剂。　　　　临床效果:在一项正在进行的研究中，对前48名患者（中位年龄为71岁）进行了中期分析。人群包括新诊断为AML或未经治疗的继发性AML患者以及复发或难治性AML或骨髓增生异常综合征（MDS）以及先前接受过继发性AML治疗的患者。在中位随访5.2个月和中位治疗3个周期后，新诊断的患者中，有96％达到完全缓解（59％）或完全缓解，血液学恢复不完全（37％），中位反应时间为42天 Maiti博士报告说，在该队列中，对最小残留疾病（MRD）呈阴性的患者百分比为52％，并且在30和60天内没有死亡。6个月时，新诊断和继发未经治疗的AML组的总生存率为85％，复发或难治性继发AML组的总生存率为52％；无病生存率分别为82％和55％。　　　　Venetoclax与低剂量阿糖胞苷配对使用，用于I/ II期研究，该研究先前未接受治疗的AML患者因年龄或合并症而无法进行强化化疗。2 “ 维纳妥拉加上低剂量阿糖胞苷在先前未经治疗的不适合进行强化学疗法的AML患者中产生了快速而持久的缓解，表明了可耐受的安全性，” 墨尔本阿尔弗雷德医院和莫纳什大学MBBS博士安德鲁·韦（Andrew Wei）说。，澳大利亚。“对于这些患者来说，这是一种有吸引力的治疗选择。”　　　　详情请访问 维纳妥拉