dil roxdeferarox能否用于骨髓增生异常综合征患者的除铁？

铁调素是体内调节铁稳态的一种重要激素，不同MDS亚型患者的铁调素水平不同。贫血、缺氧和无效红细胞生成会减少铁调素生成，这些情况多见于难治性贫血伴环状铁粒幼细胞(RARS)，故RARS型MDS患者的铁调素水平最低。铁调素水平低于正常范围的患者的胃肠道铁吸收增加，从而使得患者的肝铁水平迅速增高。

　　输血依赖和铁过载分别与MDS患者的较高死亡率独立相关。来自不同国家的研究一致提示，输血依赖与生存时间显着缩短存在相关性。与非输血依赖性MDS患者相比，输血依赖者的早期死亡风险会增高2~9倍;高输血负荷患者的死亡率高于低输血负荷的患者。血清铁蛋白是MDS独立的预后因素。现有研究一致表明，伴有铁过载(铁蛋白≥1000 μg/L)的低危MDS患者早期死亡风险较无铁过载者升高5倍。另有研究显示，血清铁蛋白水平在1000 μg/L阈值以上时，每增加500 μg/L,输血依赖性MDS患者的死亡风险增加30%。

　　输血依赖性MDS患者出现铁过载时，过多的铁可沉积并损害心、肝、胰腺等靶器官。有研究显示，输血依赖性MDS患者的心脏事件、感染、内分泌并发症的发生率高于非输血依赖的MDS患者。研究证实，铁螯合治疗可使MDS患者的造血功能得到改善。一项前瞻性研究显示，口服铁鳌合剂地拉罗司可迅速降低不稳定血浆铁(LPI)，所有LPI基线异常者在治疗13周后恢复正常，并在单次给药后提供24 h持续的针对毒性非结合铁的保护作用。EPIC研究结果显示，地拉罗司可有效清除输血依赖性MDS患者体内的过量铁，其作用呈剂量依赖性;且患者的肝损伤指标显着改善，与血清铁蛋白水平降低有良好相关性。

　　地拉罗司还可有效预防无铁过载的输血依赖性MDS患者出现铁过载及与铁相关的损伤。对4项开放标签研究的汇总分析显示，在无显着铁沉积(LIC<7 mg Fe/g干重)的患者中，地拉罗司可预防铁过载发生。在已有铁过载(LIC≥7 mg Fe/g 干重)患者体内，其可有效清除过量铁。该研究同时为地拉罗司在MDS患者中的长期(多达30个月)疗效和安全性提供了有力支持。

　　目前国际上对铁螯合治疗的时机基本达成共识，多数指南建议在患者铁蛋白≥1000 μg/L时开始铁螯合治疗，其中意大利等国家的指南明确推荐应用地拉罗司。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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