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慢性髓系白血病之所以备受关注,不仅仅是因为它具有危险性,还因为它是人类历史上第一种可以通过小分子靶向药物有效治疗的癌症。随着药物治疗和检测技术的发展,慢性粒细胞白血病显示出从不治之症到可治疗、可控制甚至可治愈的光明前景。15年前,造血干细胞移植虽然给患者带来了希望和治愈,但移植受到供体存在、患者年龄等诸多因素的限制。分子靶向药物酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的出现打破了这种有限的疗法。目前,一线TKI治疗的慢性粒细胞白血病患者10年生存率已达85%~90%。
欧洲临床研究数据显示,接受尼洛替尼一线治疗的慢性髓系白血病患者,有56%在随访6年后可获得深度分子缓解(MR4.5),MR4.5是进入非治疗性缓解研究的门槛条件。根据未经治疗缓解研究的最新数据,接受持续MR4.5治疗的患者中,超过一半在中位随访48周后仍保持未经治疗的缓解状态,无需药物治疗。
尼洛替尼已被批准为一线适应症,有望帮助慢性髓系白血病患者实现更早、更深的分子缓解。这将在很大程度上促进慢性粒细胞白血病的治疗,甚至使患者希望实现非治疗性缓解,从而减轻经济负担,提高生活质量。尼洛替尼获批慢性髓系白血病一线适应症,是我国慢性髓系白血病治疗的又一里程碑,意味着新确诊的慢性髓系白血病患者可以直接接受尼洛替尼治疗,从而更快实现更深层次的分子缓解。此外,欧洲临床研究的进展表明,非治疗性缓解(TFR),即功能性治疗,已成为慢性粒细胞白血病治疗的更高目标。
厄洛替尼药物详情
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