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拉罗替尼用于治疗携带神经营养酪氨酸受体激酶(NTRK包括NTRK1、NTRK2和NTRK3)基因融合的实体瘤患者(包括成人和儿童),尤其适用于晚期和转移、手术风险高且无有效替代治疗的非耐药突变型患者。是第一个通过口服胶囊和口服溶液给药的药物,也是第一个与肿瘤类型(未知肿瘤)无关的“广谱”小分子靶向抗癌药物。
拉罗替尼的引入被认为是癌症治疗从“基于体内肿瘤起源”发展到“基于肿瘤遗传特征”的重要里程碑,将开启“肿瘤不可知”治疗的新时代。拉罗替尼已获得孤儿药、儿科罕见病、突破药、优先检查资格。
儿童实体瘤临床试验显示,15例NTRK突变儿童肿瘤明显缩小,其中14例疗效显著,客观有效率93%。在2018年10月举行的欧洲肿瘤医学协会(ESMO2018)会议上,TRK融合癌成人和儿童患者的临床数据显示,总缓解率为80%,部分缓解率为62%,完全缓解率为18%。一期成人试验、二期导航试验、一/二期儿童SCOUT试验(N=55)结果显示,可有效治疗的癌症有17种,包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等。有效率高达75%。
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