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平时我们讲的最多的是成人肿瘤,很多人都忽略了儿童也会发生肿瘤,实际上,各年龄段、全身各个部位均可能患癌症。儿童肿瘤更是被称为“隐形杀手”。2021年11月19日,国家药监局药审中心就发布了重要文件,专门提到儿童肿瘤药物研发的相关内容——儿童肿瘤患者治疗需求迫切,鼓励申请人积极研发儿童抗肿瘤药物。据该文件中的统计数据显示,中国每年约有3~4万名儿童确诊罹患肿瘤,也就是说平均每天都有近百例新增的病例。儿童肿瘤也包括多种类型,如神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、急性淋巴细胞白血病、肝母细胞瘤、横纹肌肉瘤、畸胎瘤等。
通常情况下,儿童肿瘤患者经历的很多都是手术、化疗的方案,并没有看到在成人肿瘤中经常提到的靶向药和免疫药。近年来,各种承认癌症药物层出不穷,是新药产生最多的领域,但儿童癌症却成为被遗忘的角落。有数据显示,在过去30多年里,只有4种癌症药物是专门为儿童研发的,但找来找去只找到了3种,且最早获美国FDA批准上市的依托泊苷已退出市场。也就是说,目前市场上专门针对儿童癌症的药物真的寥寥无几。儿童的癌症治疗,正陷入了僵局。那么,到底有没有一种靶向药,不同癌种、不同年龄阶段的癌症患者都有机会使用呢?
2018年11月26日,整个医疗界和癌友圈都为一款FDA新批准上市的抗癌药物沸腾,这就是全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药--Vitrakvi(拉罗替尼,larotrectinib),用于成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的实体瘤治疗。这在肿瘤治疗史上是一个振奋人心的里程碑。
拉罗替尼获批的临床数据让人印象深刻:在TRK融合癌患者的临床试验中,入组的55例患者,拉罗替尼的客观缓解率高达75%,其中22%的患者完全缓解。当然这个有效率还在后续的研究中不断刷新,并且这款药物是不区分肿瘤来源的,也就是说不管是肿瘤出现在什么难治的部位,也不管是不是出现了转移,只要存在NTRK(1/2/3)融合,都可以使用这款药物,临床数据已经证实对17种实体肿瘤有效,其中常见的肺癌的客观缓解率75%,甲状腺癌和纤维肉瘤高达100%!
这款新型的抗癌药物拉罗替尼每年可以帮助成千上万的人,它已经给世界各地的患者来了新的希望。各类NTRK融合癌症接受治疗后奇迹重生!自此,又一个“钻石”靶点基因——NTRK迅速地火遍了癌友圈,开启了泛癌种治疗的新纪元!如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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