地拉罗司治疗儿童镰状细胞病的疗效如何？用量是多少？

时间：2022.08.22作者： 浏览次数：341

　　地拉罗司被批准为镰状细胞病（SCD）的铁鳌合剂，这项回顾性研究纳入62名临床血红蛋白病网络的定期输血儿童患者（中位年龄9.2 ±3.2岁）。疗效检测包括每月的血清铁蛋白（SF）检测和每年的R2 MRI评估肝铁浓度（LIC），安全性标记包括血清肌酐酸和丙氨酸转氨酶（ALT）。

　　DFX治疗平均持续时间为2.5±1.4年，第36个月的平均剂量为25mg/kg/d.治疗开始时的平均SF为2542 ±952 ng/mL,第36个月增加至4691 ±2255 ng/mL（P =0.05）。首次扫描的平均LIC为10.3mg/g干重，在随访扫描中未出现明显增加。LIC和SF的相对变化之间存在显著的关联（R2 = 0.66，P < 0.001）。53%的患者发生可逆性转氨酶升高，可能是由于药物引发的肝炎。调查问卷的响应表明50%以上的儿童服用DFX时发生困难，通常是由于味道难闻。地拉罗司可能引起：肾损害：包括肾功能衰竭；肝损害：包括肝功能衰竭；胃肠道出血。

　　地拉罗司用量：（一般每天每公斤20-40毫克）适合2岁以上的儿童。起始日剂量：20毫克/公斤，每月监测血清铁蛋白，根据铁蛋白变化趋势，必要时每3-6个月调整本品的剂量，剂量调整应按5-10毫克/公斤逐步进行。

　　地拉罗司用法：本品应当在进餐前至少30分钟空腹服用，每天一次，最好在每天同一时间服用。通过搅拌将药片完全溶解在水、苹果汁或橙汁中（100-200毫升），直到得到均匀的混悬液后饮服，残余药物必须再加入少量水、苹果汁或橙汁混匀后服入，不推荐溶于碳酸饮料或牛奶中，因为会引起泡沫和延缓分散速度。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！