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美国食品和药品管理局批准的威罗菲尼，用于治疗有BRAF V600突变的罕见非朗格汉斯组织细胞疾病（Erdheim-Chester Disease, ECD)。该批准是基于一项在16岁及以上病人中开展的开放性、单臂、多中心、多群体的临床试验。试验包括22位BRAF V600突变阳性的ECD患者。测试者使用RECIST 1.1评估的最佳响应率是54.5%（n=12）（95% CI：32.2,75.6）。观察到11例局部响应（50%）和1例完全响应（4.5%）。中位随访时间是26.6个月（范围：3.0-44.3个月）。中位响应时间是11个月（95% CI：3.7,14.6）。中位响应持续时间没有评估。
在此试验中，BRAF V600 ECD患者中最常见报道的不良反应（＞50%）是：关节痛、皮疹、丘疹性皮疹、脱发、疲劳、心电图QT延长和皮肤乳头状瘤。最常见的3级及以上不良反应（≥10%）是皮肤鳞状细胞癌、高血压、皮疹、丘疹性皮疹和关节痛。不良反应导致的永久停药率是32%。
威罗菲尼的建议剂量是960毫克，每日口服两次，间隔约12小时，可与食物同服。如果忘记准时服药，请在记起时立即服药，但如果此时距离下次服药不足4小时，则跳过此次服药，下次服药按时正常服用。不能服用两倍剂量以弥补跳过的服药，因为这可能导致严重的不良反应。如有任何疑问，请咨询医生或药剂师。
患者可采取威罗菲尼进行治疗，直至疾病发生进展或出现不可耐受的毒性时停止。如果在服用威罗菲尼后，患者出现呕吐，不要再额外服用，但下一次继续按时服药。要吞咽整片药，不能压碎或咀嚼药片。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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