泊马度胺对髓外多发性骨髓瘤的治疗效果如何？

在大多数多发性骨髓瘤（MM）患者中，克隆浆细胞的增殖只发生在骨髓中。然而，会有一部分MM患者浆细胞会迁移出骨髓并侵入其他组织和器官，导致髓外疾病(EMD)。髓外疾病主要可以分为两类：骨相关（EM-B）和软组织相关（EM-S）。最近研究表明：通过使用X射线、超声、MRI及PET-CT等检测手段，初治MM患者和复发MM患者中EMD的发病率分别为14%和28%，且接受异基因移植的患者发病率更高。虽然随着新药的上市，研究者不断将多种药物组合用于EMD的治疗，但是此类患者的预后仍然较差，中位OS一般小于6个月。泊马度胺作为新一代的免疫调节剂(IMiDs)，在骨髓瘤的治疗中发挥着越来越重要的作用，但是 目前泊马度胺用于治疗EMD患者的数据仍较有限，本研究的目的是评估泊马度胺用于EMD患者的疗效。

　　研究方法：回顾性收集了本科室内6位伴有EMD的患者数据，分析了患者的基本特征、MM的类型及分期、EMD相关数据。根据国际骨髓瘤工作组(IMWG)统计了完全缓解(CR)、部分缓解(PR)、疾病进展(PD)和复发，并评估了无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。

　　基线特征：中位年龄为55岁，4位患者为ISS Ⅲ期，2位为EM-S，4位为EM-B。

　　有效性和生存获益方面：中位治疗线数为四线，在髓外复发前，所有患者均接受过三药联合方案的治疗：其中三人接受来那度胺/硼替佐米/地塞米松（RVD）治疗，其余三人接受硼替佐米/环磷酰胺/地塞米松（VCD）治疗。四名患者接受了自体造血干细胞移植（auto-HSCT），两名患者接受了CAR-T治疗。六名患者在诊断为EMD之后均接受含泊马度胺的联合方案治疗，其中泊马度胺用量为4mg/d,1-21d,28d/周期，具体的联合药物及患者的疗效情况见表2。其中髓外总体反应率（ORR）为83%，CR率为50%。从EMD诊断后开始计算，中位PFS为5个月，中位OS为8个月。

　　对于经过多线治疗的伴EMD的多发性骨髓瘤患者，使用含有泊马度胺的联合方案治疗可以获得较高的客观反应率！本研究回顾样本量较少，仍需扩大样本进一步探索。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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