米多司桃林米多司桃林是否能提高急性髓细胞白血病患者的总生存率？

时间：2022.08.24作者： 浏览次数：236

米哚妥林是一种多靶点激酶抑制剂，可抑制FLT3信号转导。前期临床试验结果表明，在诱导和诱导缓解后化疗过程中，米哚妥林可与标准柔红霉素和阿糖胞苷（DA）化疗联合给药，副作用可耐受。一项前瞻性、国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（CALGB10603/RATIFY）结果表明，在伴有FLT3突变的AML患者中，标准一线化疗基础上加用米哚妥林可改善患者的总生存期（OS）。

　　该研究纳入18-59岁伴FLT3-ITD或FLT3-TKD突变的初诊AML患者，对大多数患者进行了细胞遗传学分析和NPM1突变分析。允许对根据可用的细胞遗传学结果和新获得的突变数据（NPM1、FLT3-ITD、FLT3-TKD、RUNX1、ASXL1、TP53），并依据2017年欧洲白血病网（ELN）标准患者进行亚组分类。本研究在17个国家的225家研究中心进行。入组研究的患者以相同的概率随机接受两种治疗，并按FLT3突变亚组进行分层：TKD突变、ITD等位基因比率＜0.7（低突变）和ITD突变等位基因比率≥0.7（高突变）。

　　403例患者（56%）在治疗后的60天内达到完全缓解（CR）（CR60），组间无显著差异（P=0.15）。在开始方案巩固治疗（CRind）前，共有441例患者（米哚妥林组为65%，安慰剂组为58%）在1或2个诱导化疗周期后达到CR。上述441例患者组成了评价CIR的单独分析组。

　　504例患者（70%）在研究期间的任意时间达到CR,另外3例患者达到外周血细胞计数未完全恢复的CR（CRi）。其中172例患者在首次CR（CR1）时接受异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT），130例患者在开始维持前退出研究。巩固治疗后，维持治疗患者继续留在最初分配的双盲治疗组，不再重新随机化。因此，共有205例在任何时间达到CR/CRi且未接受移植的患者进入维持治疗期（米哚妥林组120例，安慰剂组85例）。两个研究组之间至开始维持治疗的时间无显著差异。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！