RET抑制剂普拉替尼，RET抑制剂普拉替尼

2022年3月14日，选择性RET抑制剂普雷西替尼（普拉替尼胶囊），英文名pralsetinib的扩展适应症申请已经获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。该药物用于治疗系统性治疗的晚期或转移性转染重排（RET）突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）成人和12岁及以上儿童患者。

　　在此前，也就是2021年3月份，国家药品监督管理局批准普雷西替尼用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC），加上此次的成功扩批，普雷西替尼同时也是获批用于RET突变MTC及RET融合阳性TC的选择性RET抑制剂。

　　1、治疗RET+晚期甲状腺癌

　　甲状腺癌始于甲状腺，甲状腺是一种蝴蝶形器官，可产生激素以帮助调节心率，新陈代谢，血压和体温。肿瘤在甲状腺形成后会随疾病进展向身体其他部位发生转移。异常的 RET 基因 可能在几种类型的晚期甲状腺癌中发现，包括甲状腺髓样癌（ MTC ），甲状腺癌（ PTC ），滤泡性甲状腺癌和 Hurthle 细胞，但它最常见于 MTC 和 PTC 。MTC是一种不太常见的甲状腺癌类型。大约 90% 的晚期 MTC 病例是 RET+。

　　RET与晚期甲状腺癌

　　RET是每个人在细胞内都有的一种基因。为人体内的细胞提供指令，相当于大脑控制着细胞的繁殖与增长。而在癌细胞内RET的基因是异常的，异常的RET基因，如RET融合或突变，驱动细胞不受控制的生长，导致癌症。如果晚期甲状腺癌是由异常的RET基因引起的，则称为RET阳性（RET+）。

　　普雷西替尼的作用机制与疗效

　　在了解完RET甲状腺癌的成因后会不难发现，该种疾病的根本问题是异常的RET基因。而治疗方法就应该从RET基因切入。普雷西替尼在体内发挥作用后可阻断由异常的RET基因驱动的不受控制生长的癌细胞。减缓癌症的生长和扩散。ARROW研究是一项旨在评估普拉替尼在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球临床研究。该实验临床数据显示， 患者总体缓解率(ORR) 为56%，中位缓解持续时间（DOR）未达到，6个月的DOR率为83%，安全性及耐受性良好，未出现不良事件导致实验停止。数据证明了该药物具有优越和持久的抗肿瘤活性。

　　2、RET阳性（RET +）非小细胞肺癌（NSCLC）

　　非小细胞肺癌（NSCLC）是一种常见的肺癌。如果癌症是由异常的RET基因驱动的，则称为RET阳性（RET +）。RET基因与上文提到的相同，在肿瘤内部，当RET基因断裂并重新连接到另一个基因时，它就变成了RET融合。RET融合可能见于非小细胞肺癌（NSCLC），已知可驱动细胞不受控制的生长，导致癌症。经过时间检验，普雷西替尼客观缓解率更是高达73%，客观缓解率也达到了61％，疾病控制率（DCR）达93%！

　　3、前景与展望

　　普雷西替尼作为国内已获批的RET基因的治疗方案，在甲状腺癌和非小细胞肺癌治疗中显示出卓越的抗肿瘤活性。随着其审批上市，会给国内癌症患者带来更多的选择。更多权威资讯医伴旅为您持续更新中。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普雷西替尼/普拉西替尼(GAVRETO)可以治疗多个癌种？

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