APELLISAbol布(piqray)治疗过生长谱罕见病的临床效果如何？

时间：2022.08.27作者： 浏览次数：316

　　阿培利司Vijoice(alpelisib)是一种激酶抑制剂，通过抑制PI3K途径起作用。Alpelisib由诺华公司研发，首次于2019年5月24日获美国FDA批准用于与氟维司群联用治疗男性和绝经后女性的激素受体阳性（HR）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）阴性携带PIK3CA突变的晚期转移性乳腺癌，商品名为Piqray，也是首个用于治疗该类乳腺癌的PI3K抑制剂。

　　2022年4月5日，美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准阿培利司alpelisib(Vijoice,NovartisPharmaceuticals)用于2岁及以上患有PIK3CA相关过度生长谱严重表现且需要全身治疗的成人和儿童患者。

　　使用来自EPIK-P1(NCT04285723)的真实世界数据评估疗效，这是一项单臂临床研究，对象为2岁及以上PIK3CA相关过度生长谱系患者，他们接受阿培利司作为同情使用的扩展访问计划的一部分.符合条件的患者具有PIK3CA相关过度生长谱的临床表现，治疗医师将其评估为严重或危及生命并需要全身治疗，并有PIK3CA基因突变的证据。阿培利司的疗效在总共37名患者中进行了评估，这些患者在接受第一剂之前24周内进行的成像中发现了至少一个靶病变。

　　主要疗效结果测量是由盲法独立中央放射学审查确定的第24周放射学反应患者的比例，定义为至少3个病灶中可测量的靶病灶体积之和比基线减少≥20%1随后的影像学评估。反应持续时间是一项额外的疗效结果测量。在包括在疗效人群中的37名患者中，27%（95%置信区间14、44）在第24周有放射学反应。在有反应的患者中，60%的反应持续12个月或更长时间。者中常见（≥10%）的不良反应是腹泻、口腔炎和高血糖。

　　推荐给儿科患者（2至18岁以下）的阿培利司剂量为50毫克，每天一次与食物一起口服；对于6岁及以上的儿科患者，如果有临床指征，可在24周后将剂量增加到125mg。成人患者（≥18岁）的推荐剂量为250毫克，每天一次与食物一起口服。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！