泊马度胺和泊马度胺联合治疗复发难治性骨髓瘤的疗效如何？

泊马度胺是继沙利度胺、来那度胺后的新一代免疫调节剂类药物，能够抑制造血肿瘤细胞增生并诱导细胞凋亡。与沙利度胺和来那度胺相比，泊马度胺能够以非常低的剂量有效治疗多发性骨髓瘤（MM），且低剂量治疗可以大大降低药物不良反应事件发生的风险。而且，对来那度胺和硼替佐米均难治的患者，泊马度胺也取得了令人信服的疗效，为复发难治的骨髓瘤患者提供了新的选择。

　　STOMP研究是一项多中心，开放性，1/2b期剂量递增的扩大研究。纳入既往接受过来那度胺和1种蛋白酶体抑制剂治疗的复发/难治MM患者。研究方案为Selinexor 60/80 mg QW或60/80 mg BIW口服，泊马度胺2、3、4 mg剂量递增（第1-21天）口服，低剂量地塞米松20 mg BIW或40 mg QW。主要研究终点为Selinexor、泊马度胺和地塞米松联合方案（SPd）治疗复发/难治MM患者的最大耐受剂量（MTD）、2期推荐剂量（RP2D），患者的安全性、耐受性和初步疗效。

　　44/48例患者可评估疗效（27例来那度胺难治/泊马度胺初治，4例接受过来那度胺治疗/泊马度胺初治，13例对泊马度胺和来那度胺均难治，19例对来那度胺和硼替佐米均难治）。

　　初次接受泊马度胺治疗的患者（N=31），ORR为58%（7例VGPR，11例PR），中位PFS为12.2个月。对来那度胺/泊马度胺均难治的患者（N=13），ORR为31%（4例PR），中位PFS为4.2个月。

　　实验共纳入48例患者（26例男性，22 例女性），中位年龄64岁（范围：43-83岁）。既往接受治疗方案中位数为4次（范围：2-13）。40例（83%）患者接受过自体干细胞移植（1例同时接受过自体和异基因干细胞移植）。1期剂量递增研究患者入组已完成。

　　所有分组中共观察到8例剂量限制性毒性（DLTs）。常见（1/2级，≥3级）血液学治疗相关不良事件（TRAEs）为中性粒细胞减少（8%，54%），血小板减少（21%，33%），贫血（17%，29%），白细胞减少（13%，15%）。常见（1/2级，≥3级）非血液学TRAEs为恶心（56%，0%）、疲劳（40%，10%）、食欲下降 （46%，0%）、体重减轻（33%，0%）、 腹泻（27%，0%）、呕吐（21%，2%）。QW方案 和 BIW方案相比，≥3级血小板减少（27% vs 44%）和贫血（20% vs 44%）发生率更低。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：泊马度胺/柏马度胺(POMALIDOMID)对卡波西肉瘤临床疗效如何？

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