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美国美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Defitelio用于治疗成人和儿童造血干细胞移植后肾或肺异常的肝静脉阻塞(VOD)(HSCT)。这是美国食品和药物管理局首次批准治疗严重肝静脉阻塞，这是一种罕见但往往危及生命的疾病。
造血干细胞移植是治疗某些血液或骨髓肿瘤患者的重要方法。移植前，患者通常接受化疗。化疗和干细胞移植期间可能出现肝静脉阻塞。肝静脉闭塞是指部分肝静脉血管发生闭塞，导致肝脏血流量减少、水肿，导致肝脏损伤。在最严重的情况下，患者可能患有肾衰竭和肺衰竭。干细胞移植后，不到2%的患者会出现严重的肝静脉阻塞，但高达80%的严重肝静脉阻塞患者无法存活。
Defitelio有效性研究通过了528名患者、三项研究、项研究、两项前瞻性临床试验和一项扩展评估研究。所有参与这三项研究的患者在HSCT后均被诊断为肝静脉阻塞伴肝或肾异常。这项研究考虑了HSCT事件后100天仍然活着的人的百分比。在接受Defitelio治疗的45名患者中，有38人仍然活着。根据已发表的报告和对患者水平数据的分析，仅接受支持性治疗或干预而非Defitelio的患者的百日生存率仅为21/31。
Defitelio最常见的副作用包括异常低血压、腹泻、呕吐、恶心和流鼻血。严重的潜在副作用包括出血和过敏反应。本品不宜与出血并发症、服用抗凝药或其他降低机体血栓形成能力的药物合用。
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