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胶质母细胞瘤或侵袭性纤维瘤病(DT/DF)患者随机临床试验的中期结果显示,与安慰剂相比,索拉非尼(甲苯磺酸索拉非尼)可延长无进展生存期。无进展生存期是指患者病情恶化前的生存时间。
DT/DF是一种罕见的肉瘤,估计每年约有1000人发生,其中许多人相对年轻。肉瘤通常发生在四肢或腹部,偶尔与家族性腺瘤性息肉病或加德纳综合征有关。DT/DF为局部侵袭性,可引起疼痛和行动不便,可侵犯重要器官或结构,导致肠梗阻等严重并发症。
目前对于这种罕见疾病尚无标准的治疗方法,对于这种疾病的治疗方法(如手术、放疗、化疗)的有效性通常有限。癌症治疗与诊断系。然而,这项试验的中期结果令人鼓舞,可能会提供一种新的治疗选择。
索拉非尼是一种药丸形式的靶向治疗,可以干扰癌细胞和肿瘤所需的新血管的生长。它已经被美国美国食品药品监督管理局食品和药物管理局批准,可以用来治疗一些晚期肾癌、肝癌和甲状腺癌患者。之所以选择这种药物,是因为在索拉非尼治疗患者的早期回顾性研究中,胶质瘤样肿瘤减少,患者的疼痛等症状得到缓解。
在一项三期双盲临床试验中,患者被随机分配到两个治疗组之一:一组接受索拉非尼(400毫克/天),另一组接受匹配的安慰剂。两组患者继续治疗,直到肿瘤生长或出现不良事件。在研究期间,肿瘤进展患者被告知他们的治疗分配,接受安慰剂的患者被允许接受索拉非尼治疗。
主要终点是无进展生存期。该试验的目的是将安慰剂组的中位无进展生存期从6个月增加到索拉非尼组的15个月。根据对前75名患者的中期分析,观察到的无进展生存期改善超过了实验设计目标。
接受索拉非尼治疗的患者比接受安慰剂治疗的患者更容易发生药物相关的不良事件。然而,这些副作用(包括疲劳、皮疹、胃肠道并发症、感染和高血压)通常并不严重。索拉非尼药物详情
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