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他拉唑帕尼是由辉瑞公司研发的FDA批准的第4款PARP抑制剂。一项试验入组431名的携带BRCA1/2胚系突变的晚期乳腺癌患者，按照2：1随机分组接受他拉唑帕尼或标准单药化疗（卡培他滨、艾日布林、吉西他滨或长春瑞滨）。
他拉唑帕尼组的中位无进展生存期（PFS）显著长于标准化疗组8.6个月 VS 5.6个月(HR 0.54; 95% CI; p<0.001)PFS延长化疗组整整3个月，下调了46%的疾病进展风险，且具有明确统计学差异，成为当之无愧的最强PRAP抑制剂；他拉唑帕尼组的中位总生存期(OS)为22.3个月，长于标准化疗组的19.5个月；客观反应率同样显著高于标准化疗组(62.6% vs. 27.2%; 95% CI;P<0.001)，几乎是化疗组的两倍多。
他拉唑帕尼组和化疗组试验相关严重副作用发生率均为9%，主要症状分别为贫血和中性粒细胞减少；两组常见的血液副作用发生率分别为55%（主要是贫血）和38%（主要是中性粒细胞减少）；两组3-4级严重副反应事件（AEs）的发生率分别为 26%和25%。
总结：由此可以看出，PARP抑制剂展现的令人瞩目的疗效，相比医生选择的化疗，单药他拉唑帕尼治疗可以显著延长患者PFS,且每天一粒胶囊的口服给药方式也极大地方便了患者。PARP抑制剂的作用与化疗一样快，可以防止疾病负荷较大的患者需要使用2种不同的化疗。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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