Rydapt治疗系统性肥大细胞增多症患者有效吗？

时间：2022.09.07作者： 浏览次数：296

雷德帕斯是一种口服的多激酶抑制剂胶囊，含有25mg剂量的midostaurin.患者服用后，该药物可抑制包括Flt3在内的多种调控细胞生长的关键激酶，进而干扰患者体内癌细胞生长与增殖。英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）已决定推荐诺华雷德帕斯（Rydapt）（midostaurin）用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的系统性肥大细胞增多症（统称为AdvSM）。

　　获得NICE推荐后，雷德帕斯（Rydapt）成为了英国第一种也是唯一一种获得许可的AdvSM治疗方法，此前该药物已被证明可以为患有该疾病的成年人提供治疗益处。英国患者以前在临床上的治疗选择只能改善症状，而此次获批的雷德帕斯（Rydapt）则是一种可以抑制KIT信号传导、细胞增殖和组胺释放以及诱导肥大细胞凋亡的靶向治疗方法。

　　根据《新英格兰医学杂志》上的试验结果显示，雷德帕斯（Rydapt）可抑制推动肥大细胞增多症疾病进展的KIT D816V.试验数据显示，雷德帕斯（Rydapt）组患者的总体响应率为60%，其中45%的患者出现了至少一个肥大相关性器官损害的完全消退。雷德帕斯（Rydapt）组患者的中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。