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《BLOOD》发表了NIH关于艾曲波帕治疗难治性重型再生障碍性贫血的最佳治疗方案和基因方面进展的研究文章。治疗方案：艾曲波帕150mg/日，服用24周（半年），共40例难治性重型再障患者参加了试验。
总疗效：用药半年，共20例获得缓解（50%）。
坚持用药：5例患者服药12周（三个月）时无效，至半年时出现疗效。
停药后治疗：15例有效患者，因疗效稳定停止服用艾曲波帕；其中5例再次服用艾曲波帕仍然有效。
克隆学演变：本试验40例患者，与1期临床试验43人合计83人，共16例（19%）发生染色体核型异常，且大多数（87%）发生在半年以内。7例患者出现-7或7q-异常，其中6例为对艾曲波帕无效的患者。
髓系肿瘤基因突变发生率，在初诊再障患者、艾曲波帕治疗后有效、无效及发生克隆演化的患者，均没有明显差异。
用药建议：
1、艾曲波帕应用时间尽量长，有效率会更高；
2、艾曲波帕疗效稳定的患者，可以考虑停药，即便复发，再次治疗有效率仍较高；
3、艾曲波帕治疗后，尤其是短期（1年内）应该评价其疗效就染色体变化，决定后续治疗有无调整；
4、治疗后即便停药，也应该定期进行骨髓检查进行评价，因为目前缺乏长期观察结果作为指导；
5、艾曲波帕治疗无效患者，要警惕7号染色体发生异常进展为MDS或急性白血病，应尽早进行造血干细胞移植。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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