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自从2018年,全球首款不限癌种的靶向药-拉罗替尼上市以来,又一个“钻石”靶点基因-NTRK迅速的火遍了癌友圈。在2021年的ASCO大会上公布了最新的临床数据,非常振奋人心!入组的中枢神经系统肿瘤患者,无论成人还是儿童,在接受拉罗替尼治疗后,产生了快速和持久的反应:在可评估的 28 名患者中,23 名 ,也就是82%患者的病灶都出现了缩小,对于长期无药可用的脑瘤患者来说,因此无论年龄大小,拉罗替尼都带来了新的生存希望!
一个3岁的女孩,她在5个月大时被诊断出患有高级神经胶质瘤,在接受了手术和放化疗后,病情持续恶化,临床医生说已经没有更好的治疗办法。但是她的父母不肯放弃,用她的手术组织切片做了全基因组测序,结果显示存在ETV6-NTRK3融合,幸运的是,她入组了拉罗替尼的临床试验。仅4周后,她的嗜睡,头痛或呕吐的情况明显好转,饮食良好,说话清晰。6周后,她能够独立行走,可以正常交流,并且精力充沛。到第8周时,她跑步,跳舞并继续学习。下面的CT检查证实了她脑部的病灶已接近完全缓解!
值得一提的是,据统计,NTRK融合在脑肿瘤出现的频率在儿童和成人中差异较大,在3~40%之间,多形性胶质母细胞瘤中最常见的是NTRK2融合。因此,肿瘤患者进行 NTRK 融合测试,尤其是在没有已知驱动因素的情况下,尤其是在患有神经胶质瘤的婴儿中。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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