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第三代免疫调节剂泊马度胺与来那度胺CRBN结合位点不同，不存在交叉耐药；与沙利度胺和来那度胺相比，泊马度胺能够以非常低的剂量有效治疗MM,且低剂量治疗可以大大降低药物不良反应事件发生的风险，而且，泊马度胺对于经来那度胺和沙利度胺治疗无效的MM患者也有应答。
2013年美国FDA批准泊马度胺上市，用于治疗其它抗肿瘤药治疗后病情依然进展的多发性骨髓瘤患者。批准上市主要源于一项多中心、随机、开放标签的临床试验MM-002研究，该研究对象为221名复发/难治性MM患者，此前曾接受过来那度胺和硼替佐米治疗。在MM-002研究中，泊马度胺和地塞米松联合治疗组的临床疗效较好，中位无进展生存期（PFS）为4.2个月，而单独使用泊马度胺组为2.7个月。
随机、开放标签的III期临床试验MM-003研究进一步证实了上述发现，研究比较了泊马度胺+低剂量地塞米松vs. 单独使用高剂量地塞米松对此前曾接受硼替佐米和来那度胺的患者的疗效。结果表明，泊马度胺+低剂量地塞米松与单独使用高剂量地塞米松相比能显著改善中位PSF（4.0个月vs. 1.9个月）。
在一项小型随机II期研究中也发现，与单用泊马度胺和地塞米松相比，在泊马度胺和地塞米松中加入环磷酰胺（每周使用1次）可提高疗效。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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