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急性白血病是造血干细胞的恶性克隆性疾病，若不经特殊治疗，平均生存期仅3个月左右，短者甚至在诊断数天后即死亡，是老百姓眼中的绝症，也是苦情剧里女主角悲惨角色的首选。我想谈癌色变，也莫过于此了。但是急性髓系白血病类型中，有一种特殊的类型叫做急性早幼粒细胞白血病(APL)。在20世纪60年代，急性早幼粒细胞白血病被堪称为最凶险的白血病，因为易伴发弥漫性血管内凝血(DIC)，病情凶险，治疗效果差，早期死亡率高，是血液科大夫最害怕的恶性疾病之一。
急性白血病，不管是急性淋巴细胞白血病还是急性髓性白血病，靠化疗大概20%到30%的病人能够治愈，即达到十年不复发的情况。如果有条件做骨髓移植，治愈率会更高。但是慢性白血病的治疗就相对复杂，到目前为止，如果不做异基因的造血干细胞移植，还没有靠化疗或者其他治疗能够治愈的情况。急性的白血病靠药物治疗也有相当一部分可以治愈。
Agios Pharmaceuticals,Inc宣布FDA批准了该公司研发的用于治疗复发性或难治性急性髓性白血病（R/R AML）的创新药依维替尼 （ivosidenib）。
依维替尼是靶向异柠檬酸脱氢酶1（isocitrate dehydrogenase 1，IDH1）的小分子口服药物，也是目前唯一一款治疗具有IDH1突变的R/R AML患者的药品。
值得一提的是，2017年8月1日，FDA批准了Agios与Celgene联合开发的新药IDHIFA（enasidenib），用于治疗同一适应症，即复发性或难治性急性骨髓性白血病，区别在于这些患者是携带IDH2突变的成人患者。
IDHIFA的获批时间比预定的PDUFA日期早了接近1个月，同时也创造了一项世界第一，即它是全球首款靶向IDH2的口服小分子抑制剂，也是当时FDA批准的面向该患者群体的唯一疗法。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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