Gemtuzumabmylotarg是治疗急性髓系白血病的特效药吗？

吉妥珠单抗是一款抗体药物偶联物（ADC），含有可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素。当吉妥珠单抗与CD33抗原结合时，它可以被吸收进细胞，然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。值得一提的是，吉妥珠单抗是首款包括儿童急性骨髓性白血病适应症的药物，也是唯一一款靶向CD33的急性骨髓性白血病治疗方法。

　　吉妥珠单抗的获批主要是基于由研究人员主导的几个临床试验，包括ALFA-0701，AML-19和MyloFrance-1.1。ALFA-0701是一项3期、多中心、随机、开放标签研究临床试验，共有271名CD33阳性的新确诊急性骨髓性白血病成人患者。使用新的、低剂量吉妥珠单抗。在第1、4、7天，患者接受3mg/m2的吉妥珠单抗，与常规化疗结合使用或者仅仅采用化疗。主要终点是无事件生存期（EFS）。结果显示，在新确诊为急性骨髓性白血病的患者中，接受吉妥珠单抗与化疗联合治疗的患者的无事件生存期长于那些只接受化疗的患者。接受吉妥珠单抗的患者的无事件生存期为17.3个月，而仅接受化疗的患者的生存期为9.5个月。

　　AML-19是一项多中心、随机、开放标签的3期研究临床试验，比较单药吉妥珠单抗（n=118）与最佳支持治疗（n=119）对不能耐受其他急性骨髓性白血病治疗方法的老年患者的效果。作为初始治疗，患者在在第1天接受吉妥珠单抗6mg/m2，在第8天接受吉妥珠单抗3mg/m2。作为继续治疗，没有疾病进展证据的患者在第1天接受吉妥珠单抗2mg/m2，每四周一次。吉妥珠单抗的功效建立在总生存期（OS）显着改善的基础上。接受吉妥珠单抗的患者的中位OS为4.9个月，而接受最佳支持治疗的患者为3.6个月。

　　MyloFrance-1是一项在57例首次复发的成年患者中进行的2期、单组、开放标签研究临床试验。患者在第1、4、7天接受单药吉妥珠单抗3mg/m2。吉妥珠单抗的疗效建立在完全缓解（CR）和缓解持续时间的基础上。在试验中，15例患者达到完全缓解，中位无复发生存期（RFS）为11.6个月。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉妥珠单抗(MYLOTARG)显著改善老年急性髓系白血病患者的总生存率？

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