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骨髓纤维化在目前来说是一种少见的疾病,而且发病原因未明。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血,并有较多的泪滴状红细胞,骨髓穿刺常出现干抽,脾常明显肿大,并具有不同程度的骨质硬化。原发性骨髓纤维化症(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病(MPD)。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗,包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。
鲁索替尼在2017年3月10日获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准用于中度或高风险的骨髓纤维化成年患者。骨髓纤维化是骨髓增殖性肿瘤的一种,是以骨髓中出现网状纤维和胶原纤维为特征的疾病。那么鲁索替尼治疗骨髓纤维化效果怎么样呢?
鲁索替尼在国外临床使用的效果是很理想的,临床研究结果显示,PMF患者经使用本品治疗32个月后,总生存率达69%。同时,PMF患者使用本品长期治疗后,肿大的脾脏缩小,且可减轻与PMF相关的临床症状。磷酸鲁索替尼是一种非受体型酪氨酸激酶JAK1/2抑制剂,其通过阻断JAK1/2信号转导及转录激活因子通过而发挥作用。捷恪卫磷酸鲁索替尼的获批对于骨髓纤维化的治疗具有革新意义,有望改变治疗现状,为患者带来新希望。我国目前主要针对PMF患者出现的如贫血、脾肿大、体质性症状、症状性髓外造血等临床症状进行常规治疗。
英国骨髓纤维化研究和诊治指南推荐PMF患者在以下情况首选鲁索替尼治疗:症状性脾脏肿大,影响生活质量的PMF相关症状,PMF导致的肝脏肿大和门脉高压。可见,鲁索替尼临床地位渐已凸显。
与传统治疗药物相比,鲁索替尼治疗MF(包括PMF、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后MF)具有以下优势:①缩脾效果肯定;②可显著改善患者的体质性症状负荷;③可延长患者总体生存;④约1/3患者可获得骨髓纤维化程度逆转。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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