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急性髓系白血病(AML)是成人中最常见的急性白血病类型。可能很多人对于AML是有一定了解的,它是一种髓系细胞分化异常的恶性肿瘤,在我国急性白血病中发病率最高。随着对其发病机制的深入探索以及靶向治疗的进展,AML的治疗策略近年来发生一些变化,提出了对不同预后患者进行分层治疗的概念,靶向治疗药物的出现为患者提供了对抗AML的新武器。
米哚妥林(Midostaurin,PKC412)是诺华研发的口服小分子多靶点抑制剂,2017年4月28日,FDA 批准 Rydapt(米哚妥林)与化疗疗法联合用于治疗新确诊的FLT3突变急性髓系白血病成年患者(AML),并用于治疗晚期全身肥大细胞增多症(SM),其包括侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM),伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)。
一项代号为RATIFY的随机试验可以证实米哚妥林用于AML的安全性及有效性,这项实验供纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者,他们被随机分成两组进行对照治疗。研究结果显示,接受米哚妥林联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比,在总生存期上有着显著的改善,死亡风险降低了23%。此外,接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月,而接受联合疗法患者的数据为8.2个。 如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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