美国Xywav被批准用于治疗发作性睡病

时间：2021.07.18作者： 浏览次数：1287

Xywav(钙、镁、川和羟丁酸钠)钙、镁、钾和羟丁酸钠口服液是一种羟丁酸钠产品，含有阳离子成分(钙、镁、钾和钠)。与6-9克推荐剂量范围内的羟基丁酸钠相比，它具有相同的羟基丁酸钠浓度，但它可以减少92%的钠，或约1000-1500毫克/夜。尽管Xywav的确切机制尚不清楚，但Xywav对猝灭和EDS的治疗作用被认为是通过睡眠期间-氨基丁酸对去甲肾上腺素能和多巴胺能神经元以及丘脑皮质神经元的作用来介导的。

Xywav是专门为发作性睡病患者提供低羟丁酸钠治疗而开发的，对钠含量没有任何警告。羟基丁酸钠含钠量高的警告是以前批准的唯一护理标准，用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的突然发作和EDS。2020年7月22日，爵士制药公司宣布，美国美国食品药品监督管理局(FDA)已批准使用Xywav(钠、钾、镁、钙、JZP-258)口服溶液治疗7岁及以上发作性睡病患者的突然跌倒或白天过度嗜睡(EDS)。

美国食品和药物管理局对Xywav的批准是基于一项全球三期双盲、安慰剂对照、随机、多中心研究，该研究证明了Xywav治疗阵发性发作性睡病和EDS的有效性和安全性。在这项对201名患者的研究中，与安慰剂相比，Xywav在每周突然发作的频率和Epworth嗜睡量表评分方面显示出高度统计学显著性差异(p0.0001)。

Xywav有多种剂量方案可供成人和儿童选择。处方医生可以将Xywav滴定成不同的剂量，供患者在夜间服用。当患者从羟基丁酸钠转入Xywav时，Xywav的初始治疗剂量和方案与羟基丁酸钠相同(克对克)，可根据疗效和耐受性进行滴定。

Jazz计划在实施风险评估和减灾战略(REMS)后，在年底前将Xywav引入市场。Xywav被美国控制(特别)药品管理局(DEA)列为三类管制药物，定义为中度或低度生理和心理依赖的药物。

发作性睡病是一种无法治愈的慢性神经系统疾病。随着时间的推移，疾病负担将对患者的健康产生深远的影响。很多患者可能要经历好几年才能得到正确的诊断，这对他们的日常生活会有很大的影响。