艾曲波帕的疗效已被证实(艾曲波帕的临床研究有哪些)

自几十年前马抗胸腺细胞球蛋白(ATG)被批准用于治疗重型再生障碍性贫血(SAA)以来，SAA强免疫抑制疗法(IST)的效果长期停滞在50%-70%。然而，在2014年，它终于带来了突破。TPO受体激动剂Eltrombopag已被批准用于ist治疗不佳的SAA患者。

这一批准是基于这样一个事实，即40%-50%的难治性SAA可以用伊曲康唑单药治疗，这至少大于原发性血象恢复的有效率。随后发现，伊曲康唑联合标准IST(马ATG环孢素)治疗初诊SAA也取得了良好的效果，联合治疗的总有效率(ORR)达到90%，完全缓解率(CR)达到40%。

一系列实验室研究证实，etropopa可通过刺激造血干细胞增殖、免疫调节、诱导免疫耐受、除铁等作用，促进各科室造血恢复。目前，许多TPO受体激动剂治疗骨髓衰竭疾病的临床试验也在进行中。

艾曲波帕的临床研究有哪些？

Eltrombopag的临床研究有哪些？1)伊曲康唑的疗效研究。RAISE试验证实了Itrebopa对成年ITP的有效治疗效果：这是一项III期、随机、双盲、安慰剂对照研究，所有患者均为慢性成年ITP，治疗时间为6个月。6个月后，治疗组有更多患者出现反应(治疗组为52%，安慰剂组为16%)。在6个月的治疗期间，治疗组中有更多的患者至少有一次治疗反应(治疗组为79%，安慰剂组为29%)。

2)伊曲普帕安全性研究。EXTEND试验证实了etropopa的安全性和耐受性：这是一项全球性、多中心和开放的扩展试验，患者来自TRA100773A、TRA100773B、RAISE和REPEAT四项试验，中位持续时间为2.3年(2天至6.4年)。在这项研究中，85%的患者至少有一种治疗反应(47%有持续反应)。该研究表明，患有慢性ITP的成年患者通常能很好地耐受替罗博帕尔的治疗。与以前的II/III期研究相比，持续的Eterbopal治疗不会增加副作用，但可能会增加具有其他危险因素的患者发生静脉血栓的风险。

etropopa在儿童ITP中的应用。PETIT和PETIT2试验是etropopa可用于治疗儿童ITP的基础研究。在这两项研究中，80% ~ 81%的患者至少有一次反应，在非盲期的最后12周，43% ~ 44%的患者有9周的反应，etropopa耐受性良好。未发现新的不良反应，也未观察到血栓事件。它可以减少任何程度的出血和临床显著出血。