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替莫唑胺(temozlomide)和PARP抑制剂对小细胞肺癌(SCLC)有效。在第二阶段，一项随机双盲研究评估了PARP抑制剂veliparib联合替莫唑胺是否增加了患者的4个月无进展生存率(PFS)。根据1:1，共有104名复发性小细胞肺癌患者被随机分配口服veliparib或安慰剂，从第1天至第7天每天两次，每次40毫克，从第1天至第5天每天一次，每次200毫克，持续28天，直到疾病恶化、出现严重毒性或允许停药。
替莫唑胺/veliparib(36%)和替莫唑胺/安慰剂(27%；P=0.19)，4个月时PFS无显著差异。替莫唑胺/veliparib的中位总生存率为8.2个月；95%置信区间，6.4至12.2个月；V.0个月；95%置信区间，5.3至9.5个月；P=0.50)没有明显改善。然而，与替莫唑胺/安慰剂相比，接受替莫唑胺/veliparib的患者的ORR比例要高得多(39% v 14%；P=0.016).3级或4级血小板减少和中性粒细胞减少在替莫唑胺/veliparib组中更常见：分别为50%对9%和31%对7%。
在SLFN11阳性肿瘤患者中，PFS显著延长(5.7个月vs 3.6个月；P=0.009)和OS(12.2个月v 7.5个月；P=0.014).结论：四个月PFS和中位OS在两种治疗方法之间没有差异，但使用替莫唑胺/veliparib可以显著改善ORR。在替莫唑胺/veliparib治疗的患者中，SLFN11的表达与PFS和OS的改善有关，这表明在小细胞肺癌中存在显著的PARP抑制剂敏感性生物标志物。
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