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佐帕尼用于治疗血管内皮生长因子、血小板衍生生长因子和几种酪氨酸激酶,已被证明对治疗肾脏肿瘤有效。作为一种已被证明对肉瘤有效的口服靶分子载体,帕唑帕尼可以为这种通过侵入性静脉化疗治疗的罕见疾病提供另一种治疗方法。“有时候这种静脉化疗不起作用。曼彻斯特达纳-法伯癌症研究所肉瘤和骨肿瘤中心主任乔治德米特里博士说。
德米特里博士预测,这一结果将促进对肉瘤的进一步研究。其中一条研究路线是帕唑帕尼能否更早使用,即化疗前。然而,德米特里博士强调,化疗如果有效,可以减少肿瘤,但靶向分子载体不能捕获肿瘤并阻止其生长。这些载体可能对患有小肿瘤或几个不会引起太多症状的小肿瘤的患者有用。在这种情况下,德米特里博士在接受《医景医学新闻》采访时表示,用毒副作用更小的口服药物治疗这种疾病“可以帮助他们”。最常见的两种肉瘤,——胃肠间质瘤和——脂肪肉瘤,约占所有肉瘤的60%(每种类型占30%),但它们不在帕唑帕尼的治疗范围内。佐帕尼的治疗范围是剩余的40%软组织肉瘤。
佐帕尼药物含有抑制血管生成的多靶点酪氨酸激酶抑制剂。2021年,帕唑帕尼被美国食品和药物管理局批准为治疗晚期肾癌的靶向治疗药物。佐帕尼是自2021年以来第六个被批准的治疗肾癌的药物。目前肾癌治疗仍以根治性手术为主,但术后复发率在20%以上,放化疗效果不佳。因此,细胞因子治疗仍是目前临床上的主要治疗方法。研究表明,帕唑帕尼和舒尼替尼在同类药物中疗效相似,但帕唑帕尼在安全性和生活质量方面更好。此外,NCCN(国家综合癌症网络)肾癌指南推荐帕唑帕尼作为复发或不可切除的晚期透明细胞肾癌患者的一线治疗选择之一。佐帕尼也是几十年来第一个被批准用于软组织肉瘤的药物。
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