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骨髓瘤纤维化简称骨髓纤维化。这是一种非常罕见的疾病,病因仍不清楚。但典型的临床表现为红细胞性贫血和粒细胞性贫血,多呈泪滴状红细胞,骨髓穿刺抽吸干燥,脾脏明显肿胀,有不同程度的骨硬化。原发性骨髓纤维化(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增生性疾病。原发性骨髓纤维化的治疗主要是支持性治疗,包括输血。血小板增多症可以用羟基脲治疗。无需治疗即可观察到低风险和无症状患者。
2021年11月,美国美国食品药品监督管理局食品和药物管理局(FDA)批准了鲁沙替尼用于治疗骨髓纤维化患者。2021年3月10日,鲁沙替尼被中国CFDA批准用于治疗原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发骨髓纤维化(PET-MF)的中高风险患者。脊髓病是一种严重而罕见的骨髓疾病,会破坏人体的正常造血。可引起贫血、乏力、乏力、脾肝肿大等症状。
索替尼,俗称杰科威和鲁考替尼,由1991年成立并迅速崛起的美国制药公司Incyte和瑞士诺华制药有限公司联合开发。2021年11月16日,它获得了美国美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,这是第一个被批准用于治疗骨髓纤维化的药物。Rutinib也是Janus激酶1和Janus激酶2的口服抑制剂(JAK1/JAK2)。Janus激酶抑制剂(JAK抑制剂)是近年来研究较多的一类色素性疾病(尤其是白癜风),在白癜风的治疗中具有重要的前景。
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