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骨髓纤维化是一种非常罕见的疾病,也称为骨髓纤维化。目前病因尚不十分明确,但最典型的临床表现为红细胞性贫血和粒细胞性贫血,多呈泪滴状红细胞。骨髓穿刺常导致干吸,脾脏明显肿胀,不同程度的骨硬化。原发性骨髓纤维化(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增生性疾病。原发性骨髓纤维化的治疗主要是支持性治疗,包括输血。血小板增多症可以用羟基脲治疗。无需治疗即可观察到低风险和无症状患者。
2021年11月,美国美国食品药品监督管理局食品和药物管理局(FDA)批准了鲁沙替尼用于治疗骨髓纤维化患者。2021年3月10日,鲁沙替尼被中国CFDA批准用于治疗原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发骨髓纤维化(PET-MF)的中高风险患者。2021年8月16日,美国食品和药物管理局批准Inrebic用于治疗患有原发性或继发性骨髓纤维化(MF)的中度-2和高危成年患者。
2021年获得欧盟国家批准,鲁索利替尼加卡维(ruxolitinib)是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂。可用于治疗中度或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后的骨髓纤维化和原发性血小板增多症后的骨髓纤维化。目前,Russoli Tini Jakavi已获得全球50多个国家的批准,包括欧盟、加拿大以及亚洲、拉丁美洲和南美洲的一些国家。
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